Es wurde über die Charcot-Marie-Tooth-Krankheit Typ 1A berichtet

(Boursier.com) – Weiter , ein biopharmazeutisches Unternehmen im Spätstadium, das neue Behandlungen für neurodegenerative Erkrankungen ohne zufriedenstellende Heilungslösung entwickelt, gibt neue Ergebnisse aus der laufenden Open-Label-Studie von PXT3003, der PLEO-CMT-FU-Studie, bei der Charcot-Marie-Tooth-Krankheit Typ 1A bekannt (CMT1A). PLEO-CMT-FU folgt der ersten doppelblinden, placebokontrollierten Studie, der PLEO-CMT-Studie.

Im Januar 2020 und April 2021 präsentierte Pharnext Ergebnisse auf der Grundlage früherer Datenextraktionen aus den Studien PLEO-CMT und PLEO-CMT-FU, die auf eine anhaltende Sicherheit und Wirksamkeit von PXT3003 bei Patienten mit leichter bis mittelschwerer CMT1A hinwiesen.
Die heute bekannt gegebenen neuen Ergebnisse stammen aus einer am 25. April 2022 durchgeführten Datenextraktion. Sie bestätigen einen anhaltenden Behandlungsnutzen bei Patienten mit CMT1A, die mit hochdosiertem (ED) PXT3003 während Phase 2 der PLEO-CMT-FU-Studie nach der Gesamtzahl behandelt wurden . 60 Monate Dauer der klinischen Studie (15 Monate PLEO-CMT-Studie + 9 Monate Periode 1 der PLEO-CMT-FU-Studie + 36 Monate Periode 2 des PLEO-CMT-FU-Tests).

Die wichtigsten Ergebnisse der Datenanalyse sind:

– PXT3003 zeigt weiterhin gute Verträglichkeit und Sicherheit während eines klinischen Phase-1-Phase-3-Programms (doppelblinde Studie + derzeit laufende Open-Label-Studie)
Der PXT3003 hat weiterhin ermutigende effektive Ergebnisse auf der ONLS-Skala, die funktionelle motorische Beeinträchtigungen misst:
* Der beste Hinweis auf die Wirksamkeit wurde bei Patienten beobachtet, die mit PXT3003 DE über 5 Jahre der Gesamtdauer der Studie behandelt wurden (doppelblind + Open-Label derzeit im Gange).
*Mit Placebo behandelte Patienten verschlechterten sich auf der ONLS-Skala während der doppelblinden Studie, verbesserten sich dann aber, wenn sie in der laufenden offenen Verlängerungsstudie mit PXT3003 behandelt wurden.

Dr. Burkhard Planck, Chief Medical Officer von Farnext, sagte: „Die heute bekannt gegebenen Daten zeigen trotz einer großen Open-Label-Studie einen anhaltenden Nutzen einer hochdosierten Behandlung mit PXT3003 bei Patienten mit CMT1A, da wir uns dem Ende der Aufnahme in unsere Studie näherten Für die Phase-III-Studie PREMIER mit der gleichen Anzahl von Patienten mit leichter bis mittelschwerer CMT1A, mit der gleichen hohen Dosis von PXT3003 und unter Verwendung des gleichen primären Wirksamkeitsendpunkts wie ONLS bestärken diese Daten unser Vertrauen in die mögliche Bestätigung von die Sicherheit und Wirksamkeit von PXT3003.“